Novinky

Biosimilars bezpečnosť a účinnosť

http://www.biologickaliecba.eu/zaujimavosti/biosimilars-bezpecnost-a-ucinnost

Tak ako všetky lieky, aj biologické lieky fungujú interakciou s telom na dosiahnutie terapeutického výsledku, alebo mechanizmami, ktoré sú na mieru prispôsobené požadovanému cieľu. Pokroky v medicíne, spolu s poznaním štruktúry a funkcie DNA a bielkovín, dramaticky akcelerovali vývoj v tejto oblasti a dnes viac ako stovka biofarmaceutík sa bežne používa v klinickej praxi.

Tento biotechnologický pokrok umožnil výrazný posun v liečbe rôznych závažných ochorení a celosvetovo mnoho miliónov pacientov už využilo schválené biologické lieky. Pre svoje rozsiahle medicínske použitie, aj významný ekonomický prínos, sa hneď po skončení exkluzívnych práv vyvíjajú lieky podobné biologickým liekom alebo biologicky podobné lieky (biosimilárne lieky). Tie sú už niekoľko rokov bežne k dispozícii pre pacientov. Prvé boli schválené na európskych trhoch v roku 2006 a EÚ pripravila špecifickú právnu reguláciu pre biosimiláry. Za ostatných 10 rokov EÚ schválila najvyšší počet biosimilárov na celom svete (už 42) a získala značné skúsenosti s ich používaním a bezpečnosťou. Dôkazy získané počas 10 rokov klinických skúseností ukazujú, že biologicky podobné lieky sa môžu používať bezpečne a účinne.

Rozdiel medzi originálnym a biosimilárnym liekom

Vzhľadom na súčasné poznatky molekulárnej biológie je všeobecne akceptovaná špecifická variabilita v štruktúre proteínov biologických liečiv, pretože sa vyrábajú pomocou živých organizmoch. Preto sú akceptované určité malé rozdiely biosimilárov od originálneho biologického lieku. Na základe klinického hodnotenia tieto minimálne rozdiely nie sú klinicky významné, nie sú očakávané žiadne rozdiely v bezpečnosti a účinnosti. Táto prirodzená variabilita je vlastná všetkým biologickým liekom, a preto sú stanovené prísne regulačné obmedzenia a kontroly kvality, klinickej účinnosti a bezpečnosti. Aj biologicky podobné lieky sú schvaľované podľa rovnakých štandardov, ktoré sa vzťahujú aj na všetky biologické lieky schválené v EÚ.

Klinické skúšanie

Cieľom vlastného biologického vývoja je preukázať biosimilaritu – vysokú podobnosť z hľadiska štruktúry, biologickej aktivity a účinnosti, bezpečnosti a profilu imunogenicity. Biosimilár sa môže spoliehať na skúsenosti s bezpečnosťou a účinnosťou získanou pri referenčnom originálnom lieku, ktorý sa už niekoľko rokov používa v klinickej praxi. Tým sa zabráni zbytočnému opakovaniu klinických skúšaní, ktoré už boli vykonané s referenčným liekom, a na tomto základe sa môžu biologicky podobné lieky použiť vo všetkých indikáciách ako originálny liek, hoci neboli na to klinicky hodnotené. Treba jednoznačne uviesť, že všetky údaje o biologických liekoch (vrátane biosimilár) boli schválene na základe spoľahlivých vedeckých dôkazov. Taktiež bezpečnosť biosimilárov sa monitoruje prostredníctvom činností v oblasti dohľadu nad liekmi, a to rovnakým spôsobom ako pri akomkoľvek inom lieku. Neexistuje žiadna špecifická bezpečnostná požiadavka uplatniteľná len na biosimiláre z dôvodu ich odlišnej vývojovej cesty.

Bezpečnosť liekov

Počas ostatných 10 rokov monitorovací systém EÚ týkajúci sa bezpečnostných otázok nezistil relevantný rozdiel v charaktere, závažnosti alebo frekvencii nepriaznivých účinkov medzi biosimilármi a ich originálnymi referečnými liekmi. Ich použitie môže preto poskytnúť viaceré výhody v systéme zdravotnej starostlivosti. Očakáva sa, že sa zlepší prístup pacientov k bezpečným a účinným biologickým liekom s preukázanou vysokou kvalitou. Legislatívne si všetky krajiny EÚ, a tak aj Slovensko, zabezpečujú zavedením biosimilárov aj zníženie ceny biologickej liečby, ktorá je vždy významne vyššia ako liečba klasickými liekmi.

Európska lieková agentúra

Všetci si plne uvedomujú, že hoci biologická liečba, predstavuje najmodernejší terapeutický prístup v medicíne, je stále otvorených veľa otázok a problémov. V súčasnosti je preto kľúčové stále monitorovanie (farmakovigilancia) klinického používania biologických a biosimilárnych liekov. V prípade biologík a biosimilárov sú to najmä údaje o imunogenite, ktoré sa inak nedajú získať ako len v dlhodobom používaní v praxi. Pokiaľ sa tieto informácie nezískajú, nebude možné zaujať jednoznačné stanovisko k ich vzájomnej jednoduchej zámene. Európska lieková agentúra preto neupravuje vzájomnú zameniteľnosť a zostáva to na rozhodnutí lekára a súhlase pacienta. EÚ má zavedený rozsiahly systém monitorovania a prevencie nežiaducich účinkov liekov pre všetky lieky vrátane biologických či biosimilárnych liekov. Regulačné orgány neustále vyhodnocujú nové vedecké poznatky a stanovujú pomer prínosu a rizika všetkých liekov a prijímajú potrebné regulačné opatrenia s cieľom čo najlepšie ochrániť zdravie a práva pacientov.